組換えカイコ×糖鎖改変で新酵素開発　ムコ多糖症ニホンザルの症状を改善

（※本記事は「JAcom 農業協同組合新聞」に2025年5月2日付で掲載された記事を、許可を得て掲載しています）

京都大学ヒト行動進化研究センターの大石高生准教授、徳島大学大学院薬学研究科の篠田知果博士前期課程学生（当時）、同大伊藤孝司名誉教授、川崎医科大学の北風圭介助教らの研究グループは、農研機構、国立医薬品食品衛生研究所、伏見製薬所、金沢大学、兵庫県立大学、自然科学研究機構、岐阜大学、神戸薬科大学との共同研究により、遺伝子組換えカイコで産生したヒトライソゾーム酵素のN型糖鎖をエンドグリコシダーゼにより改変し、ムコ多糖症I型ニホンザルの臨床徴候を改善することに成功した。この研究成果はライソゾーム病に対する高機能型の治療用酵素の開発に繋がることが期待される。

ライソゾーム病はライソゾーム酵素の遺伝的欠損を原因とする疾患群。一部のライソゾーム病に対しては、哺乳類細胞株で産生した組換えヒト酵素を静脈内投与する酵素補充療法が臨床応用されてるが、組換えライソゾーム酵素を大量に生産する必要があるため、より低コストかつ安全な生産系が求められている。