いかにして効果を可視化するか 再生医療等製品の評価法を議論

患者数が少なく、従来の方法では有効性評価が困難な再生医療等製品。有効な治療を早期に患者に届けるための治験のデザイン、解析法が模索されている。少数症例でも有効性を検証できる統計手法や、リアルワールドデータの活用など、新たなアプローチをいかに確立するかを議論した。

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困難を抱える再生医療の治験
データ活用深化に解決の糸口か

主に細胞や遺伝子を利用する再生医療等製品は、化学合成された低分子医薬品と比較すると不均一であり、また対象となる疾患の患者数が少ないという特性がある。厚生労働省医薬局医療機器審査管理課 課長の野村由美子氏は、これらの特性を踏まえた上で早期に患者に治療を提供するために設けられた「条件及び期限付承認」制度について説明した。